نخستین داروی ترمیم DNA؛ گامی به سوی بازسازی بافت‌ های آسیب‌ دیده

پژوهش های مرتبط با بازسازی بافت و ترمیم مولکولی در سال های اخیر با سرعت چشمگیری گسترش یافته اند، اما تا امروز دانشمندان دارویی نداشتند که بتواند در سطح ژنتیکی به طور مستقیم به ترمیم DNA کمک کند. موفقیت تازه ای که گروهی از پژوهشگران آمریکایی اعلام کرده اند، می تواند نقطه آغاز نسل جدیدی از درمان های هدفمند باشد؛ درمان هایی که نه فقط اثر بیماری را کاهش می دهند، بلکه مستقیما آسیب را ترمیم می کنند. این تحول، اگر در آزمایش های انسانی نیز موفق عمل کند، نقش چشمگیری در درمان حمله قلبی، بیماری های خودایمنی و آسیب های التهابی خواهد داشت.

معرفی نخستین دارو برای ترمیم DNA

تولید یک مولکول با توانایی ترمیم DNA به معنای عبور از یکی از دشوارترین موانع پزشکی است. DNA پایه اصلی سلامت سلول ها است و هر آسیبی به آن می تواند باعث ناتوانی طولانی مدت یا مرگ سلولی شود. اکنون دارویی ساخته شده که می تواند مسیر ترمیم را دوباره فعال کند و این همان نقطه آغاز یک تحول علمی است.

در این تحقیق مولکولی آزمایشگاهی به نام TY1 معرفی شده است؛ مولکولی که با تقویت ژن Trex1، توانایی سلول های ایمنی برای پاکسازی DNA آسیب دیده را افزایش می دهد. این تغییر باعث می شود بافت هایی که در اثر التهاب یا فشار شدید دچار آسیب شده اند، روند بازسازی را سریع تر و دقیق تر آغاز کنند. این یافته نتیجه بیش از بیست سال پژوهش مداوم است و اکنون به عنوان یک پیشرفت کم نظیر در درمان های بازسازی بافت در نظر گرفته می شود.

پژوهش های اولیه و نقش سلول های پیش ساز قلب

سلول های پیش ساز قلب نقش مهمی در این مسیر داشته اند و درک رفتار آنها نقطه آغاز ساخت داروی جدید بوده است.

پژوهشگران مرکز پزشکی Cedars Sinai در لس آنجلس ابتدا روشی توسعه دادند که با آن می توانستند سلول های پیش ساز قلب را جدا سازی کنند. این سلول ها عملکردی مشابه سلول های بنیادی دارند اما هدفمندتر عمل می کنند و توانایی تولید بافت سالم جدید دقیقا برای همان عضوی را دارند که از آن استخراج شده اند. به بیان ساده، سلول های مشتق شده از قلب می توانند در بازسازی خود قلب موثر باشند و این یک مزیت بزرگ برای درمان آسیب های شدید قلبی است.

عملکرد ویژه اگزوزوم ها در بازسازی بافت

اگزوزوم ها ساختارهایی کوچک و پیام رسان هستند که مواد ژنتیکی را میان سلول ها منتقل می کنند. پژوهشگران با بررسی محتوای همین اگزوزوم ها توانستند مولکول کلیدی مورد نظر را شناسایی کنند.

ادواردو ماربان، دانشمند علوم پزشکی، توضیح می دهد که سلول های پیش ساز قلب کیسه هایی کوچک به نام اگزوزوم ترشح می کنند. این کیسه ها حامل DNA، RNA و پروتئین هستند و نقش پیام رسان را میان سلول ها ایفا می کنند. این پیام ها به سلول های آسیب دیده می رسند و روند بازسازی را آغاز می کنند.

اگزوزوم ها مانند پاکت های حامل پیام هستند و هدف پژوهشگران این بود که بفهمند دقیقا کدام یک از این پیام ها اثر درمانی واقعی دارد.

پس از توالی یابی RNA موجود در این کیسه ها، یک مولکول برجسته کشف شد که نقش مهمی در ترمیم بافت داشت. آزمایش های حیوانی نیز نشان داد این مولکول می تواند روند ترمیم را سرعت دهد و آن را موثرتر کند.

ساخت نسخه مصنوعی TY1؛ نقطه آغاز داروهای جدید

پس از حدود دو دهه پژوهش، دانشمندان توانستند نسخه مصنوعی این مولکول را در آزمایشگاه بسازند و آن را TY1 نام گذاری کردند. ماربان توضیح می دهد که با تحلیل دقیق سازوکار سلول های بنیادی، راهی به دست آمده تا بدن بدون نیاز به تزریق خود سلول های بنیادی درمان شود. TY1 نخستین داروی خانواده ای تازه به نام اگزومرها است؛ داروهایی که با روش هایی غیرمنتظره به ترمیم بافت آسیب دیده کمک می کنند.

TY1 از نظر ساختار شبیه داروهای RNA است و عملکردی مشابه نسخه طبیعی خود دارد. این مولکول با افزایش فعالیت ژن Trex1، باعث تقویت عملکرد سلول های ایمنی می شود و به بدن کمک می کند DNA آسیب دیده را پاکسازی و بازسازی کند. در حمله قلبی که بخشی از سلول های قلب آسیب می بینند، این سازوکار می تواند اثرات مخرب را کاهش دهد و روند بهبود را سرعت ببخشد.

کاربردهای گسترده TY1 در درمان بیماری ها

TY1 فقط یک داروی قلبی نیست و نقش آن فراتر از یک اندام است. هر جایی که DNA آسیب ببیند، این دارو می تواند نقش ترمیم کننده داشته باشد و همین موضوع باعث می شود دامنه کاربرد آن بسیار وسیع باشد.

تقویت ترمیم DNA فقط برای حمله قلبی مهم نیست. بسیاری از بیماری های خودایمنی مانند لوپوس زمانی رخ می دهند که سیستم ایمنی به اشتباه به بافت سالم حمله می کند. TY1 با اصلاح مسیرهای ترمیم DNA، می تواند بخشی از این آسیب ها را کاهش دهد و کیفیت زندگی بیماران را بهتر کند. همچنین در اختلالات التهابی مزمن که بافت ها به تدریج آسیب می بینند، داروهای مشابه TY1 می توانند روند تخریب را آهسته کرده و بازسازی را فعال نگه دارند.

مراحل آینده و آزمایش های بالینی

هرچند TY1 در مدل های حیوانی موفق بوده، اما مرحله مهم تر آزمایش روی انسان است. موفقیت در این مرحله می تواند مسیر ورود دارو به بازار را باز کند.

پس از تایید نتایج در مطالعات حیوانی، اکنون دانشمندان آماده می شوند تا آزمایش های بالینی انسانی را آغاز کنند. اگر TY1 در انسان نیز همان نتایج امیدبخش را نشان دهد، می توان انتظار داشت نسل جدیدی از داروهای مولکولی وارد عرصه پزشکی شود؛ داروهایی که نه فقط علائم بیماری را کم می کنند، بلکه به صورت مستقیم سلول ها و DNA آسیب دیده را ترمیم می کنند. نتایج این تحقیق در نشریه Science Translational Medicine منتشر شده است.

جمع بندی

TY1 می تواند نقطه آغاز فصل تازه ای در درمان های بازسازی بافت باشد. برای نخستین بار دارویی معرفی شده که قادر است DNA آسیب دیده را ترمیم کرده و سلول های تخریب شده را دوباره به مسیر سلامت بازگرداند. این فناوری اگر در کارآزمایی های انسانی موفق شود، روی درمان حمله قلبی، بیماری های خودایمنی، التهاب های مزمن و بسیاری از اختلالات دیگر تاثیر خواهد گذاشت. آینده پزشکی به سمتی می رود که درمان ها نه فقط مراقبتی، بلکه بازسازنده خواهند بود و TY1 یکی از نخستین قدم های واقعی در این مسیر است.